Pojawiła się NADZIEJA. Małgosia, jako jedno z 10 najmłodszych dzieci na świecie z chorobą Canavan, została zakwalifikowana do rewolucyjnego leczenia. Terapia genowa, która zostanie przeprowadzona w USA, polega na wymianie wadliwego genu i ukończona przed 3 rokiem życia da możliwość cofnięcia zmian i dalszego rozwoju. Terapia jest opracowywana przez profesor Paolę Leone, pracującą nad Canavanem już od 20 lat i ma być szansą dla wszystkich dzieci obciążonych tą chorobą.

 

Szansa dla Małgosi jest jedna jedyna i ograniczona czasem. Ogromna suma musi być przelana do końca kwietnia, żeby dziewczynka mogła zakończyć terapię przed 3 urodzinami. Potem będzie za późno...

 

 

*Choroba Canavan- to ciężka, nieuleczalna choroba genetyczna prowadząca do obumierania mózgu. W jej wyniku zahamowany zostaje rozwój psychoruchowy (dzieci nie chodzą, nie mówią, tracą wzrok, mają problemy z jedzeniem, z oddychaniem). Towarzyszące chorobie częste napady padaczkowe wyniszczają organizm. Następuje obniżenie napięcia mięśni prowadzące do niedowładu ciała. Mutacja genu sprawia, że mózg zaczyna obumierać, a po 3 roku życia zmiany stają się nieodwracalne i dzieci zapominają wszystko, czego do tej pory się nauczyły. Ból towarzyszący codzienności jest silny i trwa do końca. Dzieci z chorobą Canavan żyją średnio od 3 do 10 lat. Potem umierają, bo choroba do tej pory jest nieuleczalna.